在技术进步、监管转变和不断变化的市场动态的推动下，制药行业将在2024年迎来重大变革。一些值得期待的主要趋势包括：制药公司通过并购追求生物技术创新、小分子药物继续占据主导地位、生物制剂的应用日益广泛、药物研发和生产外包、个性化医疗需求不断增长以及对新兴市场的日益关注。制药公司还必须适应合规性、研发成本上升、供应链管理、获得知识产权以及高昂的药品成本等挑战。

 

1.生物制药市场的调整将持续影响融资和并购

 

       2024年伊始，生物技术公司仍然需要应对市场萎缩的挑战。自2022年低谷以来，融资渠道似乎已基本趋于稳定，资本成本仍然较高。大型生物制药企业正在寻找有吸引力的交易机会，然而此类机会明显少于之前的年份。拥有令人信服的临床数据的生物技术企业仍能获得融资，虽然其估值水平可能低于2020-2021年。

 

        受重大治疗进步潜力的推动，制药行业对生物技术创新表现出越来越大的兴趣。到 2024 年，预计制药公司将与生物技术公司进行并购 (M&A)，以获得其创新研发渠道。这些战略合作伙伴关系可以为制药公司提供竞争优势，使他们能够利用尖端的生物技术发现并将变革性疗法推向市场。

 

       尽管针对小型生物技术企业的收购条件合适，但是可供选择的目标却较少。截至2023年11月，排名前 16的生物制药企业的并购交易价值超过5000亿美元。许多行业玩家对并购交易非常感兴趣，希望借此抵消未来因失去市场独占权和《通货膨胀削减法案》（IRA）对中期收入增长产生的影响，但鉴于最近的收购浪潮，合适的并购标的较为有限。与2020-21年相比，有吸引力的并购目标数量较少。

 

       并购对于旨在实现多元化和发展的公司来说是一项关键战略。这一趋势反映了该行业正在转向整合资源和专业知识，以增强创新和市场占有率。2023年最著名的并购有辉瑞收购 Seagen（肿瘤学）、安进收购 Horizon Therapeutics（罕见病）、辉瑞收购Biohaven制药公司（偏头痛管线）、CSL 收购 Vifor 制药（肾脏疾病）等等。

 

2. 寻求创新疗法

 

       该行业正在大力投资开发“重磅”药物和下一代治疗方法，包括细胞和基因疗法。这些疗法变得越来越重要，其中许多疗法针对多种适应症，提高了研究和测试的效率，并由于与单一适应症药物相比具有更高的潜在回报而吸引了高投资者价值。

 

      例如，辉瑞公司致力于与基因编辑公司 Beam 合作，推进新颖的体内碱基编辑项目。这项雄心勃勃的计划耗资高达13亿美元，旨在开发针对一系列影响肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见疾病的治疗方法。此次合作体现了该行业利用 mRNA 和脂质纳米粒子 (LNP) 等突破性技术实现开创性治疗的努力。

 

3. 通过使用数字医疗解决问题

 

       为了应对经济承受能力的压力，制药公司正在转向能够降低成本并改善患者用药的数字医疗解决方案。从远程医疗平台到移动应用，数字医疗技术正在改变医疗服务的提供方式。通过利用这些技术，制药公司可以提高患者参与度，提供个性化医疗服务，并优化用药依从性。数字医疗解决方案还提供了收集真实世界数据的机会，使制药公司能够深入了解药物的有效性和安全性。

       Deloitte对生命科学高管进行的一项调查凸显了该行业对数字创新的重视。报告显示，87%的受访生命科学公司C-suite高管计划投资于数字创新。这一重大承诺突出表明，该行业认识到有必要调整运营和投资组合，以应对技术进步和外部干扰。

 

4.医疗保健领域的人工智能：一场节约成本的革命

 

       将人工智能（AI）技术融入医疗保健领域有可能给制药行业带来一场革命。人工智能驱动的解决方案可以提高药物发现、临床试验和患者护理的水平，从而显著节约成本。

 

       人工智能技术能够通过分析大量数据，识别出成功率更高的潜在候选药物，从而改变药物发现过程。机器学习算法可以分析遗传信息、分子结构和其他相关数据，从而预测候选药物的有效性。这不仅减少了传统试错方法所需的时间和资源，还增加了找到成功药物的机会。此外，人工智能驱动的系统还能优化临床试验设计，这种有针对性的方法不仅能降低招募和监测患者的相关成本，还能将不良反应的风险降至最低。

 

 

 

       此外，人工智能驱动的聊天机器人和虚拟助手可以为患者提供个性化的医疗建议和支持，减轻医疗专业人员的负担，使他们能够专注于更复杂的病例。这些虚拟助理可以回答常见的医疗问题，提供用药提醒，甚至远程监控病人，确保及时干预，减少再入院率。

 

       除了药物发现，生物制药企业将越来越多地利用人工智能以渐进的方式改善运营（例如，优化临床试验设计和受试者招募、精简制造和供应链流程、简化竞争情报以及增强销售和营销物料的开发和协调）。百时美施贵宝已经将GPT-4应用于临床试验方案设计，而武田制药正在探索在患者监测方面应用人工智能和机器学习的可能性。

 

       总体而言，将人工智能技术融入医疗保健领域有可能彻底改变制药行业，从而大幅节约成本。从药物发现到临床试验和患者护理，人工智能驱动的解决方案可以优化流程、改善结果，并最终降低医疗成本。随着技术的不断进步，人工智能在医疗保健领域的发展前景无限广阔，有望在未来实现精准医疗和个性化护理。

 

5. 小分子药物继续占据主导地位

 

      在某一阶段，小分子药物似乎面临着过时的风险，因为业界开始青睐生物疗法。但在过去10年中，小分子药物已明确表示它们不会消失。随着技术、合成方法学和生物制药研究等的进步同时也为创新小分子药物开辟更多的机会。

 

       根据2021年发布于Medicine in Drug Discovery的一篇观点文章，在全球范围内销售的所有药物中约90%是小分子药物，其RNA靶向活性、抑癌活性、抗病毒活性等逐步被发掘，此外在考虑成本以及受众群体再到新技术开发等方面，小分子仍然在治疗领域占据不可替代的地位。在过去的10年中，小分子药物几乎占美国食品和药物管理局批准的新药的三分之二。不论是从数量上还是从市场实际情况上来看，小分子药物依然占据医药市场的统治地位。

 

       预计 2024 年小分子药物将继续主导医药市场，占全球销售额的54.9%以上。这是因为小分子药物易于生产、配制和服用，而且成本低于生物制剂。此外，小分子药物的安全性和有效性也得到了很好的理解和验证。

 

6. 生物制剂的应用日益广泛

 

       目前，全球已进入生物制剂时代，并且逐步进入后生物制剂时代（Post-Biologic Era）。广义生物制剂广泛用于治疗各种慢性非传染性疾病，如动脉粥样硬化性心血管疾病，银屑病，类风湿性关节炎、溃疡性结肠炎和不同系统的肿瘤，如肺癌、黑色素瘤等。

 

       20年前, 生物制剂成为逐渐成为全球焦点，现在生物制剂依然是全球各大顶级医学学术年会的焦点。但是，重心已经从第一代生物制剂转移到第二代甚至第三代生物制剂。其中，第一代生物制剂耐受或者失效后如何选择第二代或者第三代生物制剂，以及生物制剂应用后5年或者10年后的随访结果，逐渐成为热点。

 

       生物药相比于化学药具有全新的治疗理念，为治疗癌症、银屑病等疑难杂症提供了新的思路，目前增速水平远高于化学药。未来，随着生物药疗效增强、生物技术发展及研发投入增加和生物药批准不断增加等因素驱动，预计全球生物药2022—2026年的复合年增长率为11.9%，仍将显著领先于化学药的2.3%。

 

      未来五年的关键增长领域是生物药，它将占到全球支出的35％。预计2024年生物制剂将越来越受欢迎，因为其能为各种疾病提供更有针对性的有效治疗。生物制剂来源于生物体，可以靶向疾病过程中涉及的特定分子或细胞。这使其比传统的小分子药物更有效，因为传统的小分子药物往往会产生脱靶效应。此外，到2027年，全球生物类似药的累计支出将超过2900亿美元，缓解了支付方对整体支出的预算压力。到 2027年，特药将占全球支出的43%，并占发达市场总支出的55%以上。

 

7. 药物开发和生产外包

 

       整体来看，受益于全球医药市场不断发展、客户的新药研发预算与投入增加以及外包比例的提升，全球药物研发外包服务需求持续上升带动市场规模高速扩张。2018-2022年，全球药物研发外包服务市场规模由867亿美元增至1330亿美元，CAGR为11.3%。

 

       随着制药企业新药研发风险和研发成本的不断提升、原研药专利到期后仿制药对原研药利润的巨大冲击以及制药工艺的快速发展，制药企业为了实现降本增效，对于医药研究外包服务的需求逐步扩大。

      随着制药公司寻求降低成本和提高效率，预计 2024 年药物开发和生产外包将继续增长。合同生产组织（CMO）和合同研究组织（CRO）正变得越来越成熟，可以提供从早期开发到商业生产的广泛服务。这使得制药公司能够专注于药物发现和开发的核心竞争力。

 

8. 创新药物管线将面临重要的临床和商业化里程碑

 

       随着创新药物管线的扩大以及上市产品数量的增加，生物制药领域预计将出现许多重大的临床和商业化进展。 针对肿瘤及其他领域的细胞疗法即将取得新进展。在实体瘤领域，关键的TCR-T21和NK细胞疗法都将在今年上半年发布二期临床数据；CD22正在被用于治疗患有大B细胞淋巴瘤且对CD19导向的CAR-T细胞疗法产生耐药性的患者。

 

      尽管基因疗法领域的科学创新取得了令人瞩目的进展，但相关公司仍需证明他们能够将科学研究转化为成功的商业化产品。然而迄今为止，基因疗法的市场表现一直难以达到预期，美国市场上有9种基因疗法，只有一种（Zolgensma）全球年销售额超过5亿美元。

 

      基因编辑、肿瘤领域的mRNA疗法以及抗体药物偶联物（ADC）等多项研发里程碑同样令人期待。例如，Moderna和默克正在个体化mRNA癌症疫苗V940与 Keytruda联合治疗高危黑色素瘤的早期临床成功的基础上，继续推进三期临床试验；默克和第一三共最近签署了价值220亿美元的 ADC研发协议；安斯泰来和Seagen的Padcev与Keytruda联合治疗晚期膀胱癌的临床试验结果同样备受瞩目。

 

 

 

9.注重优化供应链运营，以确保不间断地获取关键药物

 

     管理完善、效率高的供应链对制药公司满足药品需求至关重要。2024 年，人们将更加关注优化供应链运营，以确保不间断地获得关键药物。

 

      制药公司深知能够经受住各种挑战和干扰的强大供应链的重要性。随着药品需求的不断增长，必须简化流程，确保及时向有需要的患者交付药品。这就要求在供应链的每一个阶段都进行周密的规划和执行。

 

       制药公司的重点领域之一是原材料采购。原材料的质量和可用性直接影响药品的生产。2024 年，企业将优先考虑与供应商建立稳固的合作关系，并实施严格的质量控制措施，以确保高质量原材料的稳定供应。

 

       生产是药品供应链的另一个关键环节。企业将努力优化生产流程，提高效率，降低成本。这可能涉及采用自动化和人工智能等先进技术，以简化操作并最大限度地减少人为错误。通过投资最先进的生产设施和设备，制药公司可以提高生产率，满足日益增长的药品需求。

 

10. 日益关注新兴市场

 

       新兴市场和成长中市场人口众多，可支配收入不断增加，医疗保健需求日益增长，将成为 2024 年医药行业增长的主要驱动力。例如，拥有14亿人口的中国预计到 2030 年将成为全球最大的医药市场，消费额将达到1.3万亿美元。拥有13.8亿人口的印度预计也将出现大幅增长，到 2026 年医药支出将达到 3700 亿美元。

 

       通过适应独特的市场需求和偏好，制药公司可以在这一不断增长的市场中占据相当大的份额。对新兴市场和成长中市场的关注，彰显了制药业致力于为全球更多的人提供高质量医疗服务的决心。